솔리리스, 희귀질환 '시신경 척수염 장애' 추가 승인
솔리리스, 희귀질환 '시신경 척수염 장애' 추가 승인
  • 정혜영 기자
  • 승인 2019.06.28 15:00
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[소셜포커스 정혜영 기자] = 희귀질환 치료제를 개발하는 미국 알렉시온파마수티컬스(Alexion Pharmaceuticals)가 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 솔리리스에 자가면역 희귀질환인 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)를 새로운 적응증으로 추가했다.

미국 식품의약국(FDA)은 27일(현지시간) 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체가 양성인 성인 환자의 신경막염 광학 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료에 정맥 사용을 위한 솔리리스(에쿨리주맙) 주입을 승인했다. 시신경 척수염 스펙트럼 장애는 중추신경계의 희귀한 자가면역질환으로 주로 시신경과 척수에 영향을 미친다.

솔리리스는 FDA 품목허가를 받은 광학 스펙트럼 장애에 대한 첫 번째 치료제다.

빌리 던(Billy Dunn) FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학치료 관리국장은 "솔리리스는 FDA가 최초로 승인한 시신경 척수염 스펙트럼 장애 치료법을 제공한다. 이는 환자의 삶에 심각한 영향을 미치는 질병"이라며 이번 승인으로 시신경 척수염 스펙트럼 장애환자들에 대한 안전하고 효과적인 치료법이 촉진될 것이라고 전했다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 면역체계가 일반세포와 단백질을 잘못 공격하는데, 대부분 시신경과 척수에서 발생한다. 환자들은 일반적으로 안구통증과 시력손실을 일으키는 시신경염을 겪는다. 또한 환자들은 횡 척수염을 일으킬 수 있어 팔다리의 마비, 무감각 그리고 방광과 장 조절상실 증상이 나타날 수 있다. 증상은 주로 며칠에서 몇 달 그리고 몇 년 간격으로 발생한다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자 중 약 50%는 영구적인 시각 장애와 마비를 갖고 있다. 미국 국립보건원(NIH)에 따르면, 여성은 남성보다 영향을 더 많이 받고 아프리카계 미국인은 백인보다 병의 위험이 더 크다. 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자는 미국에만 약 4000에서 8000명 정도가 있는 것으로 알려졌다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애는 아쿠아포린-4(AQP4)라는 단백질에 결합하는 항체와 관련된 것으로 알려졌다. 항 아쿠아포린-4 항체와 결합해 면역 체계의 다른 구성요소들을 활성화시켜 중추 신경계에 염증과 손상을 일으킨다.

임상시험은 무작위로 추출된 아쿠아포린-4(Anti-AQP4 양성)에 항체가 있는 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자 143명을 대상으로 했다. 48주 동안 진행된 시험에서 위약을 사용한 대조군과 비교시 솔리리스 투여그룹은 시신경 척수염 스펙트럼 장애 재발률이 94% 감소했다. 또한 급성발작으로 코르티코스테로이드와 혈장교환을 위한 입원치료 필요성이 유의미한 수준으로 감소했다.

그러나 솔리리스로 치료받은 환자에게 생명을 위협할 수 있는 뇌수막염 감염이 발생한 사례가 있어 주의가 필요하다. 이 때문에 경고문구를 삽입해 전문가와 환자에게 "감염을 조기에 인식하고 치료하지 않으면 생명에 치명적일 수 있다"는 점을 알리고 있다. 따라서 뇌수막염의 징후를 관찰하고 감염이 의심될 경우 즉시 진단을 받아야 한다. 또한 의료진은 다른 감염 환자에게 솔리리스 투여 시 주의해야 한다. 이번 임상 시험에서는 뇌수막염 감염 사례가 관찰되지 않았다.

이번 임상시험에서 보고된 부작용은 호흡곤란, 흔한 감기(비인두염), 설사, 요통, 현기증, 인플루엔자, 관절통(관절통), 인후염, 타박상 등이다.

솔리리스는 램스(REMS) 프로그램에 따라 제한적으로 이용할 수 있다. 의료진은 램스 프로그램에 등록 후 환자에게 감염위험 등에 대한 상담교육 그리고 백신 접종을 보장해야 한다. 또한 솔리리스는 FDA에서 승인한 약물안내서가 같이 제공된다.

램스 프로그램은 의약품 위해성 관리 프로그램으로 의약품 유익성을 보장하기 위해 미FDAA(food and drug administration act)로 의무화 됐다. 램스 등급에 따라 의·약사가 인증을 받아야만 처방과 조제가 가능해 의약품 접근성이 제한된다.

솔리리스는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 적응증으로 승인된 치료제다. 이 질환은 유전자 돌연변이를 통한 후천성 희귀 혈액질환으로 자다가 혈뇨를 보는 것이 특징이다. 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제는 솔리리스와 지난해12월 FDA허가를 받은 울토미리스(라불리주맙)가 있는데 두 약물 모두 알렉시온사의 제품이다.

한편 솔리리스의 특허만료는 2021년으로 이에 맞춰 국내 제약사들은 솔리리스의 바이오시밀러를 개발중이다. 삼성바이오에피스가 지난 26일 식품의약품안전처로부터 발작성 야간 혈색소뇨증을 적응증으로 바이오시밀러(SB12) 임상 3상 계획을 승인받았다. 이수앱지스도 2020년ISU305에 대한 임상 3상에 돌입할 예정이다.


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