[소셜포커스 윤현민 기자] = 희소질환인 척수근위축증 환자에게 희소식이 들려왔다. 수 십억원 대 치료제가 건강보험 급여 대상에 포함되면서다. 지난해 5월 식약처의 첨단바이오의약품 허가 후 1년 만이다.
건강보험심사평가원은 지난 12일 제5차 약제급여평가위원회를 열어 한국노바티스㈜의 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)를 요양급여 대상에 새로 추가했다고 밝혔다.
졸겐스마는 척수근위축증의 혁신적인 유전자치료제로 알려져 있다. 하지만, 1회 투약비 18억~25억원으로 환자 가족에게 큰 부담이었다. 그러다 이번 심평원 약제평가위 심의에서 급여 적정성을 인정받았다.
척수근위축증은 생존운동뉴런1 유전자가 돌연변이 등으로 생기는 퇴행성 신경질환이다. 약물 치료 없인 혼자 일어서거나 걷지 못할 정도로 증상이 심각하다. 주로 영유아기에 발병하며, 이 질환을 갖고 태어날 경우 평균수명은 2년 정도다. 전 세계적으로 신생아 1만 명당 약 1명꼴로 발생하며, 국내에선 매년 30여 명 환자가 나오는 것으로 알려졌다.
정치권에서도 초고가 약제의 건강보험 적용을 환영했다. 그간 혁신신약의 급여확대를 꾸준히 주장해 온 이종성 국민의힘 국회의원은 “몇 년 전 주사 한 번으로 어린 생명을 구할 수 있는 치료제가 개발됐지만, 25억원이라는 비싼 가격 때문에 약을 써보지도 못하고 자녀 생명이 꺼져가는 것을 그저 바라만 보고 있어야 했다”고 했다.
그러면서 “문재인 정부는 2017년 보장성 강화 정책 발표 이후 MRI, 초음파 등 보편적 의료서비스에만 많은 건보재정을 투입할 뿐, 효과성이 검증된 혁신적 신약은 고가라는 이유로 제대로 된 검토와 등재를 하지 않았다는 비판을 받아왔다”며 “, “국민의힘은 윤석열 정부와 함께 효과성이 검증된 많은 혁신적 신약들이 신속히 국민들에게 사용될 수 있도록 더욱 노력할 것”이라고 덧붙였다.
